“重大新藥創制”是《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006-2020年）》確定的科技重大專項。“重大新藥創制”重大科技專項（以下簡稱“專項”）領導小組由科技部、發展改革委、財政部、衛生部、教育部、中科院、中國工程院、國家中醫藥局、國家食品藥品監管局、國家人口計生委、總後衛生部等11個部門組成，該專項領導小組以《國家中長期科學和技術發展規劃綱要（2006-2020）》為依據，按照科學民主、廣泛參與、立足國情、整合資源、統籌全局、突出重點的原則，歷時兩年多，充分聽取了研究人員、管理專家、財務專家、企業代表以及地方政府等多方面的意見，充分論證、擬定了該重大專項的實施方案，並於2006年底經國務院常務會議審議通過。此後，該重大專項進入了實施階段。受專項領導小組的委託，作為專項牽頭組織單位，衛生部、總後衛生部根據專項總體組專家論證意見，于8月21日聯合發佈“重大新藥創制”科技重大專項“十一五”第一批課題申報指南，標誌著“重大新藥創制”科技重大專項的實施工作正式啟動。

    “重大新藥創制”科技重大專項旨在實現兩大目標：一是以人民健康為根本，適應醫療體制改革的形勢發展和國家基本藥物制度及新型農村合作醫療制度建設以及為人民群眾提供基本醫療服務的需要，針對重大疾病防治的需求，研製一批安全、有效、方便、價廉的醫藥産品，為我國人民健康提供有力保障手段；二是研製一批具有自主知識産權和市場競爭力的創新藥物，建立一批具有先進水平的技術平臺，形成支撐我國藥業自主創新發展的新藥創新能力與技術體系。