《關於印發第五批鼓勵研發申報兒童藥品清單的通知》政策解讀

一、《第五批鼓勵研發申報兒童藥品清單》主要特點

為進一步落實原國家衛生計生委等6部門《關於保障兒童用藥的若干意見》要求，豐富兒童適用藥品的品種、劑型和規格，滿足兒科臨床用藥需求，2024年，國家衛生健康委、工業和信息化部和國家藥監局通過組織專家遴選、社會公示等，研究制定《第五批鼓勵研發申報兒童藥品清單》。第五批清單有15個品種，涉及25個規格、8種劑型，覆蓋全身用抗感染藥、呼吸系統用藥、抗腫瘤藥及免疫調節劑等治療領域。

主要有四個特點：一是立足兒童用藥需求，清單重點關注低齡兒童用藥、急搶救用藥等，聽取臨床一線意見，優先選取能解決臨床突出問題的藥品；二是貼近兒童用藥特點，清單中多個藥品國內已上市但無兒童適宜劑型，如口服溶液劑、乳膏劑等，同時關注兒童適宜規格，以增加兒童用藥順應性；三是加強相關政策協同，清單納入部分罕見病用藥，進一步加強與罕見病目錄的銜接，強化鼓勵兒童用藥研發的整體效應；四是兼顧企業研發意向，本次遴選結合前四批清單實施情況，通過數據分析和專家論證等方式綜合評估了品種潛在的開發難度和市場空間。

二、鼓勵研發申報兒童藥品清單遴選的主要考慮

《第五批鼓勵研發申報兒童藥品清單》綜合考慮臨床用藥必需性和最新藥品研發進展。一是堅持臨床需求為導向。基於有效性和適宜性，在遴選過程中將藥品按國內“新通用名”、“新劑型”、“新規格”分類，重點選擇國內暫無通用名藥品，以及在全球有一定銷售額的新劑型新規格藥品，補充選擇第九版WHO兒童基本藥物標準清單（EMLc）新增品種。二是關注最新藥品研發進展。重點跟進近年來以來歐美兒童用藥法案推動下獲批上市的新通用名和新增適應症藥品，同時納入部分抗體類生物藥，引領兒童用藥研發。

三、前四批《鼓勵研發申報兒童藥品清單》實施情況

為做好保障兒童用藥工作，促進兒童適宜品種、劑型、規格的研發創制和申報審評，滿足兒科臨床用藥需求，2016年以來，國家衛生健康委會同有關部門，先後制定併發布了四批含129種藥品的《鼓勵研發申報兒童藥品清單》。目前，其中的30個藥品已獲批上市，覆蓋神經系統用藥、消化道和新陳代謝用藥、心血管系統用藥等8個治療領域，其中有15個是罕見病用藥。主要有以下成效：

一是填補國內用藥空白。前四批清單30個已上市藥品中，27個為清單發佈後首次獲批上市，且其中12個為國內新通用名藥品，如國內首個治療兒童痙攣症罕見病的氨己烯酸散劑，國內首個治療新生兒低氧性呼吸衰竭和肺動脈高壓的一氧化氮吸入劑，國內首個治療晚期霍奇金淋巴瘤的甲基芐肼膠囊劑，以及國內首個家族性地中海熱罕見病的阿那白滯素注射劑，實現相關用藥的從無到有，滿足兒科臨床用藥需求。

二是增加兒童用藥順應性。前四批清單已上市藥品中，13個為國內已上市但無兒童適宜劑型，包括口服溶液劑、灌腸劑等多種低齡兒童適宜劑型；2個為國內已上市但無兒童適宜規格，如碳酸氫鈉注射劑1.4%（100ml）等，既能更好匹配不同年齡段兒童的用藥需求，增加兒童用藥順應性，同時促進藥物合理使用，提升臨床用藥可及。

三是有效引導企業研發。前四批清單堅持臨床需求導向，推進兒童藥品的研發申報，鼓勵企業合理調整研發戰略佈局，避免研發盲目性，同時結合生産工藝難度、原料藥供應、參比製劑備案等因素綜合評估品種開發可行性，降低企業研發生産難度，提升企業開發積極性。

四、鼓勵研發申報兒童藥品清單實施的配套政策

國家衛生健康委會同工業和信息化部、國家醫保局、國家藥監局建立跨部門信息共享、溝通會商和協同創新機制，分別按職責和鼓勵研發申報兒童藥品政策要求，推進鼓勵研發申報兒童藥品研發、註冊、生産、使用、報銷等配套政策銜接協同，鼓勵研發申報兒童藥品清單相關配套支持政策的落細落實，增強了呵護兒童健康的制度保障。下一步，我們將深入學習貫徹黨的二十屆三中全會精神，落實《中共中央關於進一步全面深化改革、推進中國式現代化的決定》對健全保障婦女兒童合法權益制度和提高基本生育和兒童醫療公共服務水平的部署，以《鼓勵研發申報兒童藥品清單》及完善其配套支持政策為重點，不斷豐富兒童適宜藥品的品種、劑型和規格，提升兒童藥品供應保障水平，為護佑兒童健康提供更多工具和手段。