全面深化監管改革 縮短臨床試驗審評審批時限——加快創新藥和醫療器械上市

黨的二十屆三中全會《決定》提出，“健全支持創新藥和醫療器械發展機制，完善中醫藥傳承創新發展機制。”

近日，國務院辦公廳印發《關於全面深化藥品醫療器械監管改革促進醫藥産業高質量發展的意見》（以下簡稱《意見》），提出到2035年，藥品醫療器械質量安全、有效、可及得到充分保障，醫藥産業具有更強的創新創造力和全球競爭力，基本實現監管現代化。

如何賦能醫藥産業創新？如何進一步滿足群眾用藥械需求？記者採訪了國家藥監局有關負責人。

大力支持産業創新

近年來，我國醫藥研發創新活力顯著增強。國家藥監局統計顯示，2024年累計批准上市創新藥48個、創新醫療器械65個。

“我國醫藥産業發展仍然存在一些短板。與發達國家相比，醫藥創新的基礎還不牢固，創新水平還存在差距。”國家藥監局政策法規司司長邱瓊説，《意見》適應産業創新的迫切需要，研究提出更全面的藥品醫療器械監管改革舉措。

——向臨床急需的重點創新藥械傾斜更多審評審批資源。

《意見》提出，按照“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯動”要求，審評審批資源更多向臨床急需的重點創新藥械傾斜。“在臨床試驗、註冊申報、核查檢驗、審評審批等全過程加強溝通交流，提供個性化指導，讓註冊申請人及早夯實研究基礎，加速産品從研發到上市轉化進程，更快進入市場。”邱瓊説。

《意見》要求縮短創新藥械臨床試驗審評審批時限。省級藥品監管部門提出申請，國家藥監局同意後，在部分地區開展優化創新藥臨床試驗審評審批試點，將審評審批時限由60個工作日縮短為30個工作日。醫療器械臨床試驗審評審批時限也由60個工作日縮短為30個工作日。有利於藥械企業加速臨床試驗，促進産品儘快上市。

——加強知識産權保護，鼓勵藥品醫療器械研發。

對於廣大醫藥企業而言，創新藥械研發的風險高、投資大、週期長，加強知識産權保護是核心訴求。從專利保護角度，《意見》強調要加快藥品醫療器械原創性成果專利佈局，提升醫藥産業專利質量和轉化運用效益。在此基礎上提出加強藥品數據保護、完善市場獨佔期制度兩方面重要的制度創新：拓展數據保護範圍，明確部分藥品獲批上市時對註冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，分類別給予一定的數據保護期；對符合條件的罕見病用藥品、兒童用藥品、首個化學仿製藥及獨家中藥品種給予一定的市場獨佔期。通過賦予市場獨佔權，企業可以獲得合理回報，將有效鼓勵企業加大研發創新力度，填補國內治療藥物空白。

——全鏈條支持中藥傳承創新發展。

《意見》提出中藥相關改革舉措。國家藥監局藥品註冊管理司司長楊霆介紹，比如在研製環節，強調加大中藥研發創新支持力度，進一步完善中醫藥理論、人用經驗和臨床試驗相結合的中藥特色審評證據體系，建立醫療機構規範收集整理人用經驗數據的機制。在註冊環節，對珍稀瀕危藥材替代品的申報品種予以優先審評審批，簡化香港、澳門已上市傳統口服中成藥審評審批，優化進口藥材管理，擴大境外優質藥材資源進口。

更好滿足臨床急需

《意見》進一步支持臨床急需的細胞與基因治療藥物、境外已上市藥品、聯合疫苗、放射性藥品等優先審評審批，加速上市，更好滿足患者治療需求。

2024年11月底，注射用利納西普通過國家藥監局藥品審評中心優先審評上市，給冷吡啉相關週期性綜合徵患者帶來了福音。不只注射用利納西普，據罕見病信息網統計，全年批准罕見病用藥39個品種，覆蓋了34種罕見病。

“藥品管理法規定，對防治罕見病的新藥予以優先審評審批。”楊霆説，《意見》提出進一步促進罕見病用藥品和醫療器械研發創新的改革舉措：

一是優化臨床試驗要求。對臨床急需的境外已上市境內未上市罕見病用藥品，充分結合境內外臨床數據利用情況，對符合要求的研究減免境內臨床試驗。二是優化藥品註冊檢驗用量，由檢驗3批減為1批，由每批3倍全項檢驗用量減為每批2倍，顯著降低註冊檢驗送樣成本。三是優化註冊核查啟動方式，可根據産品風險，將進口罕見病用藥品上市前註冊核查與上市後檢查工作有機結合、統籌安排，減少境外核查的等待時間。四是探索由特定醫療機構先行進口未在境內註冊上市的臨床急需罕見病用藥品和醫療器械。五是鼓勵國家醫學中心加大罕見病用藥品醫療器械的配備和使用力度。六是鼓勵高水平醫療機構自行研製使用國內無同品種産品上市的罕見病用診斷試劑，更好滿足罕見病診斷需要。

臨床急需醫療器械予以優先審評審批。國家藥監局醫療器械註冊管理司司長呂玲介紹，《意見》要求對臨床急需的醫用機器人、腦機接口設備、放射性治療設備、醫學影像設備、創新中醫診療設備等高端醫療裝備和高端植介入類醫療器械，予以優先審評審批。

嚴格監管保障安全

藥械安全與人民群眾健康息息相關。《意見》提出，以高效嚴格監管提升醫藥産業合規水平，對醫藥生産經營主體開展精準的引導、規範、監督和服務。

國家藥監局藥品監督管理司副司長石磊介紹，在仿製藥方面，鼓勵仿製藥高質量發展，優化仿製藥審評、核查工作機制，支持信息化水平高、質量保證和風險防控能力強的企業接受委託，有序拓展仿製藥質量和療效一致性評價範圍；在生産檢驗信息化方面，支持藥械生産企業數智化轉型，加快完善産品質量管理信息化系統，運用信息化手段採集記錄生産參數，逐步實現從物料入庫領用到産品放行的全過程監控；在監督檢查方面，根據企業和産品風險等級合理確定檢查頻次，減少重復檢查，鼓勵國家與省級藥品監管部門協同開展涉及生産企業的註冊現場檢查與生産質量管理規範符合性檢查；在流通新業態方面，加強網絡銷售監管，壓實網絡交易第三方平臺責任。

我國正處於從制藥大國向制藥強國跨越的進程中，建成與醫藥創新和産業發展相適應的現代化監管體系非常重要。《意見》對此提出多項舉措。

持續加強監管能力建設。《意見》要求，優化監管技術支撐機構設置，加強專業化隊伍建設，充實高素質專業化技術力量。加強審評檢查分中心能力建設，逐步賦予能力達標的審評檢查分中心更多職責。鼓勵各地結合醫藥産業發展實際，完善地方監管體制機制。鼓勵有條件的省級藥品監管部門試點，開展更多藥品醫療器械審評等工作。

大力發展藥品監管科學。《意見》要求，以藥品監管科學全國重點實驗室為龍頭，加強藥品監管科學創新研究基地建設。部署推進藥品監管科學技術攻關任務，完善成果轉化和科研人員激勵機制，加快開發支持監管決策的新工具、新標準、新方法。

加強監管信息化建設。《意見》明確，推動藥品醫療器械監管政務服務事項從申請、受理、審查到制證等全環節全流程在線辦理；完善國家藥品智慧監管平臺，強化品種檔案和信用檔案的數據匯集與治理，探索開展穿透式監管；加強全鏈條藥品追溯體系建設，逐步實現生産、流通、使用全過程可追溯。（記者 申少鐵）