幹細胞研究是當今生命科學的一個前沿課題,但以往人們主要局限于體外研究,對其在正常活體內的生物學行為知之甚少。最新一期《美國科學院院報》(PNAS)上發表了上海交通大學醫學遺傳研究所黃淑幀教授課題組的相關論文,標誌著這一領域的研究有了突破性進展。
為了避免體內免疫系統對外源幹細胞的排斥反應,黃淑幀教授等巧妙利用胎兒早期免疫系統發育尚未成熟的特點,在B超監視下,將帶有綠色熒光蛋白(GFP)報告基因標記的人臍血造血幹細胞注射到妊娠45—55天的胎山羊腹腔中,成功地建立了人源幹細胞能在山羊體內長期存活的人/山羊異種移植嵌合體。在活體水平上系統地觀察、分析了人源幹細胞在嵌合體山羊多種臟器中的生物學特徵,並用基因芯片分析了嵌合體中人源基因的表達譜,獲得了寶貴的科學資料。同時,黃淑幀領導的課題組還構建了肝臟損傷的轉基因小鼠模型,並在胎鼠懷孕12天時注射幹細胞來治療小鼠的肝臟損傷,成功地使肝臟損傷獲得修復。
5月29日,該課題組的成果在上海交通大學順利通過鑒定。該成果還具有多項潛在意義,為産前治療血友病、地中海貧血病等疾病提供了理論依據和技術手段,為人源蛋白的生産開闢了新的思路和途徑。(記者 王春)