未來，當一個嬰兒剛剛出生，人們就能預知他的將來可能會得什麼病，這要歸功於基因診斷和治療。這個新技術的實現需要等待多少年？有專家預測，2030年生物醫療與基因改良競賽將出現。

    美國《未來學家》雜誌近日對世界未來發展提出預測：像上個世紀的太空競賽那樣，2030年將出現生物醫療與基因改良競賽。而IBM公司最新公佈的“未來5年的5項創新”計劃則指出：未來5年，你將擁有一張基於你的DNA基因圖。醫生為您預測健康風險、提出治療建議，醫藥公司的“對人制藥”都將成為可能。

    醫藥研製真能實現個性化嗎？未來30年，我們能否用基因去治病？

    基因治療：個人的“醫藥工廠”

    隨著生命科學與技術的發展、人們對疾病的認識不斷加深，越來越多的證據表明許多疾病與人體遺傳基因的結構或功能改變有關。因而，人類開始從基因方面治療疾病。

    “簡單地説，基因治療是指在人體內開一個‘醫藥工廠’，將特定基因作為‘藥物’輸送到患者體內，用以治療疾病的一種分子治療技術。”上海復旦大學生命科學學院遺傳學研究所盧大儒教授説。中國科學院北京基因組研究所中心實驗室主任胡松年解釋説：“通俗地説，基因治療跟人們吃藥原理相似。例如，一個人可能由於遺傳因素或者是基因突變等原因，患上某種疾病。而利用基因治療就可以對致病基因進行替換或補充，使基因恢復正常，從而預防或治療人類疾病。基因治療的實現需要依靠大量的人類基因組數據研究，並對其進行信息解析。”

    盧大儒認為，基因治療與常規治療的區別在於：“一般常規治療方法針對的是因基因異常而導致的各種症狀，而基因治療針對的是疾病根源異常的基因本身。因此，基因治療能從根本上治愈一些現有的常規療法所不能解決的疾病，譬如：遺傳病（如血友病、囊性纖維病、家庭性高膽固醇血症等）、惡性腫瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病等）。”

    基因治療可以實現有效的個性化治療嗎？胡松年説：“利用基因技術可以找到個體致病的靶點，針對不同的靶點採用不同的藥物，從而達到真正精準的治療，使疾病治療向個體方向發展。”

    據了解，IBM的研究人員正在開發一種系統，可以為醫生提供相關的工具，幫助其預測艾滋病患者對防逆轉錄酶病毒療法的反應，從而幫助醫生針對任何艾滋病病毒的基因突變選擇最好的藥物或藥物組合。“這是一種預測防逆轉錄酶病毒療法對某一種特殊的艾滋病病毒治療效果的創新方法，這種方法利用了濾過性病毒基因的數據，並整合了歐洲最大的艾滋病數據庫的一些治療反應數據。”IBM中國研究院院長李實恭表示。

    基因治療：將會提高治愈率

    復旦大學生命科學學院遺傳學研究所副教授朱煥章博士指出：“若要使基因治療技術成為臨床的一個常規治療手段，樂觀估計可能需要20—30年時間。”

    “在未來，利用基因治療，人類疾病的治愈率將會提高，人們的身體素質會越來越好，人類的平均壽命很可能延長。一個人一生下來，就可以檢測出其全套的基因，利用這個分析將來可能會有怎樣的患病風險，提早進行預防或者治療。尤其是對具有家族史病的高危人群進行預防和治療。”胡松年説。

    超越疾病的基因治療已經超越了治療的範疇，在目前仍是禁區。但是理論上，除了醫治疾病以外，基因治療可以使人們的生活更加美好。朱煥章舉例説：“如愛美之心人皆有之，肥胖的人一直希望有一天變苗條，但目前多數人無論採用何種方法仍收效甚微。基因治療技術將給肥胖的人帶來福音，目前已發現了幾個與之相關基因。如果所有與肥胖有關的基因都能夠被發現，它們的作用原理能夠得到闡述，基因治療將會是一個非常有效的途徑。也就是説，基因治療是治療肥胖問題可以努力的一個方向。再如，通過肌肉的基因治療也可能延緩肌肉衰老、骨質疏鬆。”

    “如果可以實現有效的運用基因技術治療疾病就太好了。”胡松年説，“目前，利用基因檢測來預測疾病風險和預測個體對常規藥物的敏感性的研究發展較快，未來實現真正的利用基因治病還需要有很多的突破。”

    朱煥章認為，基因修飾人造血幹細胞移植技術有可能在未來會率先突破用於治療遺傳病或其他疾病。他指出：“許多醫院已開展人造血幹細胞移植技術來治療疾病，隨著基因治療載體技術、導入系統和功能基因組研究不斷取得成果，基因治療將有可能廣泛應用於對遺傳病、腫瘤、傳染病退行性疾病等的治療。”

    基因治療：還面臨諸多挑戰

    儘管世界上第一個基因治療産品已在我國上市，但據盧大儒介紹：“理論上，基因治療可以為人類生命健康帶來巨大福音，但基因治療能夠産生多大效果，會不會有副作用仍是非常值得研究的問題。”

    他認為，目前基因治療面臨許多問題和挑戰。其存在的主要問題是有效性和安全性。主要表現為基因導入系統缺乏靶向性，效率也較低；病毒載體的安全性問題，特別是遺傳病基因治療的載體要求更高，因而發展可控性、安全性與有效性于一體的新型載體系統是當今及未來的研究方向。

    “在基因圖譜領域的進展甚至可以幫助制藥業改變其開發新藥物的方式，製造出針對某一個體需求的最有效的藥物，而不是將重點放在研發面向一般人群的藥物上。”李實恭表示。

    胡松年認為，實現基因“治病”還是一項很艱巨的項目。“基因輸入人體，人體可能會有不良的應激反應。人體很精密，外來的基因放進去，是否可以與其他原有的基因或細胞相互合作、像過去一樣精確地起作用？雖然，從2000年人類基因組數據發表以來，對人類基因研究的數據發表的速度越來越快了，但是大部分的研究還是以西方人群的基因為主。而我國，人口地理分佈廣，特別是有些地方與外界接觸不多，個體之間的差異會較大，亟須有更多的中國人群的基因組研究數據支持。”

    作為一項科學技術，基因治療技術同其他眾多技術一樣具有雙重性，有可能帶來負面影響。例如，基因隱私、基因興奮劑、基因宿命論、基因武器等。（實習生 梁鑫 劉飛）