863計劃現代農業技術領域支持分子醫藥農業取得重大進展

把動植物組織器官當做生物反應器工廠用來生産蛋白或者代謝物，是現代生物技術的一個重要應用方向。動植物作為高等生物在蛋白産物和代謝産物的修飾上更為完善，因而在生産人源蛋白藥物以及代謝類物質方面具有微生物發酵不可比擬的天然優勢。發達國家利用動植物組織作為生物反應器，已經研發了百餘種抗體、疫苗、細胞因子、醫用蛋白等産品，絕大部分已經進入臨床試驗，重組人抗凝血酶Ⅲ（ATryn）、單克隆抗體藥物 Ruconest等産品已經進入市場，創造了巨大的經濟效益，催生了分子醫藥農業這一戰略性新興産業。

日前，863計劃現代農業技術領域長期支持，武漢大學以及武漢禾元生物科技股份有限公司研發的水稻種子生物反應器平臺生産的人血清白蛋白産品獲得了國家食品藥品監督管理局頒發的臨床批件。這標誌著該項成果已經完成了實驗室研發和中試擴大，將邁入臨床試驗階段，項目取得了重要突破。

“十二五”期間，在863計劃現代農業技術領域的支持下，該項目組利用分子標記輔助選擇技術，獲得了重組人血清白蛋白表達量比原有水平提高 20－50％的水稻品係， 建立重組人血清白蛋白單批次純品達 1 公斤的提取純化工藝，根據《藥品註冊管理辦法》、《新藥臨床前指導原則》等標準規程對水稻種子錶達的人血清白蛋白進行了動物試驗，完成重組人血清白蛋白的臨床前研究，為産品進入臨床試驗和後期産業化打下了堅實基礎。

人血清白蛋白可以運輸脂肪酸、膽色素、氨基酸、類固醇激素、金屬離子和許多治療分子等，是維持血液正常滲透壓的重要成分；在臨床上人血清白蛋白可用於治療休克與燒傷，用於補充因手術、意外事故或大出血所致的血液丟失，也可以作為血漿增容劑，具有重要的醫藥價值。傳統的生産方式主要來源於血漿分離,但是具有傳播疾病和供應不穩定的缺點，利用基因工程水稻的規模化種植生産重組人血清白蛋白，大幅度降低了成本並獲得了穩定的來源。該項成果曾獲得國家技術發明二等獎、中國專利優秀獎，引領了我國分子醫藥農業這一嶄新業態。