中國科研人員在基因治療Ⅱ型糖尿病的研發工作有了重大進展,目前已進入中試後期階段。在日前舉行的世博會荷蘭“生命科學周”——基因治療專題研討會上,這一中國科技發明成果成為展示的一個亮點。同時,也引起了國內外生命科學界的高度重視。
這是來自生物芯片上海國家工程研究中心滕曉坤博士所作的《利用重新構建的葡萄糖激酶基因單點突變異構體,對Ⅱ型糖尿病進行的基因治療的研發成果》的報告中透露的信息。據國際糖尿病聯盟推算,全球糖尿病患者已近2.5億人,且以每年10%以上的速度遞增。Ⅱ型糖尿病(T2DM)被稱作危及人類健康的“世紀惡魔”,其危害性及蔓延的嚴重性為世人所知。為此,世界衛生組織已把糖尿病列為世界三個重大疾病之一,並納入全球高科技攻關項目。
滕曉坤博士自2006年承擔了杭州一元生物技術有限公司“突變性葡萄糖激酶基因治療Ⅱ型糖尿病”實驗課題後,不斷取得階段性成果。在所公佈的動物實驗數據中,使用基因藥物後,血糖得到迅速控制和下降直至正常,在11個月內沒有出現反彈,研究團隊據此對基因治療提出了“整體激活”的新概念。
傳統的基因治療機制多半是局限在目標細胞局部,而滕曉坤等開展的此項用基因治療Ⅱ型糖尿病研究,是通過修復並激活胰島發揮作用環節中的關鍵基因,從而從源頭上起到長久的符合人體生理狀態的治療效果。專家認為,這個項目改變了基因治療常用的局部用藥方法,轉而採用全身用藥,這是對糖尿病基因治療的一大突破。
目前,這一項目已進入中試後期階段。藥效學有效治療劑量定量工作已大部分完成,並正在進入藥理、毒理的關鍵實驗中,這些工作完成後即進入申報臨床實驗階段。
據了解,生物芯片上海國家工程研究中心,圍繞以芯片技術作為核心的系統全面的生物學技術,在全球範圍內承接基因組學、蛋白組學、臨床診斷和藥物研發的研究和服務工作,已先後和輝瑞、默克、強生、禮來等多家國際跨國制藥公司達成委託服務業務,技術和質控水準得到國際一流企業的認可。
杭州一元生物技術有限公司董事長黃海東表示,今年1月6日,“基因治療Ⅱ型糖尿病的發明”已申請了國際專利,這表明我國在此項技術領域已處於世界領先地位。研發這個新型生物製劑的目的,就是要改變全球治療Ⅱ型糖尿病只能依賴化合物藥和替代依賴胰島素治療的現狀。目前,科研人員正爭分奪秒,嚴格按國家規定加快研發步伐,希望此項成果儘快造福于糖尿病患者。(趙永琦)