“醫生，你多取點骨髓，別讓我兒子不夠用。”在進入手術室前，江劉平多次向醫生表達自己的意願。由於患有極重型再生障礙性貧血的兒子江雨航遲遲沒找到合適的捐獻者，江劉平決定捐獻自己的造血幹細胞和骨髓。

    資料顯示，再生障礙性貧血在歐美為罕見疾病，發病率為2個／百萬人口，亞洲國家再障發病率明顯高於西方國家。我國發病率約為8個／百萬人口，可見於各種年齡和性別人群。由於我國龐大的人口基數，再障的實際發病人數較多。

    重型再障致死率高

    “其實血液病中有很多類型是良性疾病，包括再生障礙性貧血。”北京協和醫院血液內科主任醫師韓冰教授解釋説，再障與白血病是兩回事，用通俗的語言來説，再障是骨髓不造血了，而白血病則是骨髓造出了壞血，發病機理是完全不一樣的。因此，兩者的治療效果和長期生存率也相差很大。

    根據韓冰的觀察，患者和親友對再障的認識容易走兩個極端——要麼認為再障就是白血病，沒治了，要麼認為再障就是一般“貧血”，不治、慢慢治也無所謂。

    “再障確實不是腫瘤，但是也不等於可以置之不理。”韓冰解釋説，再障，是一種骨髓造血功能衰竭症，常常表現為面色蒼白、頭暈氣短、鼻孔和牙齦出血、感染發熱等。根據疾病嚴重程度，再障分為重再障、極重型再障和非重型再障。“重型再障一旦發病可能命懸一線。”韓冰透露，有些再障起病就是重型，重型再障病人起病急，病情危重，需要得到有效的大劑量的聯合免疫抑制治療甚至是骨髓移植治療才能治愈。

    韓冰表示，重型再障就如同一位出手迅速的冷面殺手，雖然並非是不可治愈的惡性血液疾病，但是起病急的重型，假如得不到非常及時而且有效的治療，一旦治療拖延就會導致嚴重的感染、出血等並發癥，絕大多數在3至6個月內會死亡。一般而言起病後的40天內治療是重型再障治療的最佳時機。

    治療技術日趨成熟

    “目前患者和家屬對再障認識的誤區，往往就在於對不同類型再障的認識錯位。”韓冰説，目前再障的診斷和治療技術日趨成熟，困難不大。主要困難首先是患者及其家屬對再障認識的不足，未能及時到有經驗的醫療中心採取正規的治療，貽誤治療時機；再就是高額的醫藥費用限制了正規或及時的治療，重型再障治療費用可以從幾萬元到幾十萬元甚至更高，而且大多是一些昂貴藥品，屬於自費範疇。

    韓冰介紹説，再障治療方案的制定需要針對再障的不同類型和每個患者的個體情況而異。重型再障和非重型再障的治療方案更是完全不同：對於慢性的非重型再障，一般採取單用環孢黴素、雄激素、中醫中藥或以上幾種聯合治療，往往起效較慢，常兩三個月才開始起效，治療上必須要有耐心。值得注意的是，即使是慢性的非重型再障，也有部分最終會轉化為重型再障；但是對於起病急驟的重型再障患者，尤其是小部分極重型再障患者來説，其病情凶險，危害甚至超過急性白血病，必須抓緊時間進行骨髓移植或是大劑量聯合免疫抑制治療，否則很快死亡。“重型再障規範性治療後療效顯著，部分患者生活質量和工作能力可以恢復到健康人的水平。”

    “免疫抑制治療近年來得到充分肯定，並取得顯著療效的重型再障治療方案。”韓冰透露，國際上，大量臨床數據肯定了以兔抗胸腺細胞免疫球蛋白（r-ATG），即復寧為代表的免疫抑制治療的價值。迄今為止，抗胸腺細胞免疫球蛋白（r-ATG）即復寧是唯一在中國獲准用於治療重型再生障礙性貧血的進口ATG産品，目前已普遍用於治療重型再障。

    規範治療重型再障

    “重型再障通過規範化的治療，即造血幹細胞移植和強化免疫治療，能使患者有很大機會獲得治愈。”韓冰指出，“儘管造血幹細胞移植的治療價值備受矚目，但眾多患者不得不面對缺乏相合幹細胞供體的殘酷現實，很多患者因為沒有等到合適的供體而遺憾離世。此外，年齡也是骨髓移植手術的一道障礙。”

    韓冰透露，目前，專家的共識是，40歲以下的重型再障患者如能進行同胞配型相合的骨髓移植能取得非常好的治療效果。通常來説，患者年齡大於40歲HLA相合同胞供者骨髓移植效果就會顯著下降。“因此，對於沒有合適配型供者的重型再障患者，免疫抑制治療有時可能是成為患者唯一的生存希望。”

    韓冰表示，重型再障疾病在採取造血幹細胞移植治療或強化免疫治療的規範化治療期間，患者負擔藥物治療所需要的一次性費用較高，但後續治療費用相對較少。而一部分經濟困難的患者由於難以支付前期的治療費用，造成延誤病情影響治療效果，或者由於沒有及時得到規範治療而出現嚴重感染或死亡。“其實，規範的治療可以大大提高患者生存率，例如，以即復寧為基礎的免疫抑制治療有效率達70—80%，5年總生存率80—90%，療效與同胞相合骨髓移植相似。”

    “再生障礙性貧血的治療是一個長期的過程，無論臨床醫生還是患者家屬都應注意賦予患者更多的支持。”韓冰再三強調。（記者 李穎）