為了鼓勵研究創制新藥和加強風險控制管理，國家食品藥品監督管理局制定了《新藥註冊特殊審批管理規定》，1月9日正式頒布實施。該規定根據特殊審批的新藥註冊申請“早期介入、優先審評、多渠道溝通交流、動態補充資料”的總體原則，詳細規定了新藥註冊特殊審批條件、程序和要求，明確了申請人在新藥註冊特殊審批過程中所具有的權利和須承擔的義務，充分體現了鼓勵創新和加強風險控制管理的特點，從而切實推進我國創新藥的研究與開發。

    一、哪些新藥註冊申請可以進入特殊審批的範疇

    特殊審批管理規定明確了四種情形屬於特殊審批的範疇:

    （一）未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效成分及其製劑，新發現的藥材及其製劑；

    （二）未在國內外獲准上市的化學原料藥及其製劑、生物製品；

    （三）治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優勢的新藥；

    （四）治療尚無有效治療手段的疾病的新藥。

    主治病證未在國家批准的中成藥【功能主治】中收載的新藥，可以視為尚無有效治療手段的疾病的新藥。

    屬於情形（一）、（二）項的，藥品註冊申請人可以在提交新藥臨床試驗申請時提出特殊審批的申請，藥品審評中心應在5個工作日內對其提交的申請資料予以確認。

    符合（三）、（四）項規定的藥物，申請人在其申報生産時方可提出特殊審批的申請，藥品審評中心應在接到特殊審批申請後20日內組織專家會議審查，確定是否進入特殊審批。

    二、特殊審批“特”在哪

    （一）單獨設立通道，優先審評、審批。為了避免特殊審批新藥註冊申請與其他類型的註冊申請統一排序而導致延時，特殊審批管理規定將特殊審批設置為單獨通道，優先保證特殊審批新藥註冊申請全過程的審評審批，並按《藥品註冊管理辦法》規定的時限完成。

    （二）建立適時介入、關鍵階段溝通交流的機制。一是在一定條件下，申請人可在註冊申請前就特殊審批的申請、重要的技術問題與藥品審評中心進行溝通與交流，為其研究結果的判斷提出參考；二是特殊審批新藥註冊申請在其技術審評、臨床試驗的過程中，均可與藥審中心就相關技術問題進行多渠道、多形式的交流，為研究的推進和結果的評價提供幫助。

    （三）設立多種途徑進行補充資料。鋻於特殊審批新藥註冊申請研究與評價的探索過程，根據創新藥物研發規律，在本管理規定中設立了多種便捷的途徑，允許進入特殊審批的新藥註冊申請補充資料。

    途徑包括：一是召開與申請人和專家的審評會議時直接提交對會議所討論問題的補充資料；二是申請人在其主動提出的溝通交流會之後，可對會議所討論的問題提交補充資料；三是重大安全性問題及時提交補充資料；四是按照正常的註冊程序，根據“補充資料通知”進行補充資料；五是允許服務於臨床的變更（資料的補充服務於臨床的變更），以提高註冊效率；六是考慮到創新藥註冊申請物研究的實際，將其補充資料的時間由普通申請的4個月延長到8個月。

    （四）明確與特別審批程序的銜接。當存在發生突發公共衛生事件的威脅時，以及突發公共衛生事件發生後，對突發公共衛生事件應急處理所需新藥按照《國家食品藥品監督管理局藥品特別審批程序》辦理。

    （五）其他鼓勵措施。在技術審評階段藥品審評中心將繼續保留現已實施的調集審評資源、優先審評等相關措施。

    三、特殊審批的風險控制

    （一）建立特殊審批新藥註冊申請的退出機制。參考國際積累的藥物創新研發的經驗數據，遵循創新藥研發的規律，本規定設計了相應的退出機制，原則性地規定了退出的幾種主要條件。退出機制的設計有利於各方面的風險控制，是控制風險的關鍵舉措。

    （二）申請進入特殊審批的新藥註冊申請，需對臨床試驗設計相應的風險控制方案。此類新藥註冊申請被批准上市後還需制定完備的風險控制方案，如未在規定時間內履行承諾，且無充分的、可接受的理由，國家局可要求申請人限制該新藥的臨床使用乃至暫停生産和銷售。

    （三）建立特殊審批新藥註冊申請數據庫，加強公眾的監督。國家局將針對特殊審批新藥註冊申請設定相應的數據庫，將重要的臨床試驗信息收錄，並於藥品審評中心網站對外發佈必要的特殊審批新藥註冊申請信息。