新華社北京3月6日電（記者周相吉、高亢）長期以來，我國罕見病患者的治療藥物基本依賴進口，國家對罕見病的治療費用尚無保障政策。對“孤兒藥”研發，我國相關立法還不完善。兩會期間，全國人大代表、四川省商會副會長劉革新呼籲，我國應加快罕見病立法，推動“孤兒藥”研發。 

劉革新説，按照WHO標準，罕見病種類達6000—8000種，如血友病、苯丙酮症、結節性硬化症等。“孤兒藥”指用於預防、治療、診斷罕見病的藥品。

劉革新表示，我國由於缺乏針對“孤兒藥”的特殊遴選機制，使得在我國基本藥物目錄、醫保藥物目錄中“孤兒藥”的數量少，醫保目錄對“孤兒藥”進行補償性支付的比例亦不高。目前我國罕見病患者的治療藥物基本依賴進口，國家對罕見病的治療費用尚無保障政策，一般患者家庭無力承擔治療費用,而在稅收抵免、註冊審批費免除、市場獨佔權、單獨定價、醫保扶持方面則沒有激勵政策，從而導致制藥企業研發和生産“孤兒藥”的積極性不高。

劉革新呼籲借鑒發達國家經驗，建立“孤兒藥”認定制度，並將這種認定作為孤兒藥註冊審批的前置程序，獲得認定者可享受特殊審批等相應優惠政策。多方聯動制定科研激勵政策和産業政策引導“孤兒藥”研發，他建議衛生、藥監、科技、財政等多部門聯動，設立專項基金，資助原創性“孤兒藥”研發，鼓勵對國外專利過期“孤兒藥”進行搶倣，引導研究機構和企業從事“孤兒藥”研發，加快“孤兒藥”的上市速度。

他還建議簡化“孤兒藥”審評審批程序、制定“孤兒藥”市場獨佔、單獨定價與稅費減免的優惠政策。此外，劉革新認為建立和完善罕見病醫療保障制度也至關重要，將部分罕見病納入大病保險，建立政府、社會、患者共擔機制；將“孤兒藥”作為特殊藥品納入國家醫療保險藥品目錄，各省區市參照醫保藥品報銷比例進行報銷。